APERICERCA --- 22 settembre 2022  --- Terapia genica e cellule staminali

Psiquadro

Un'occasione per approfondire le tecniche alla base della medicina del futuro

Piazza Birago

APERICERCA - Settembre 2022

Un nuovo ciclo di Apericerca dal 3 al 29 settembre 2022, organizzato in collaborazione con SHARPER - Notte Europea dei Ricercatori. Gli eventi si svolgeranno a Perugia, Terni e Gualdo Tadino. Tutti i dettagli su www.apericerca.it

Un aperitivo scientifico con Sabata Martino del Dipartimento di Chimica, Biologia e Biotecnologie dell&#x27;Università degli Studi di Perugia.Apericerca settembre 2022 è un ciclo di incontri che si svolgeranno tutti i giovedì dal 3 settembre al 29 settembre 2022 in avvicinamento all&#x27;evento SHARPER - Notte Europea dei Ricercatori del 30 settembre.L&#x27;iniziativa è promossa dall&#x27;Università degli Studi di Perugia in collaborazione con Psiquadro e con il patrocinio del Comune di Perugia e il supporto tecnico di Magazzini Creativi, Osteria Sud e Pop UpTutte le informazioni su www.apericerca.it

Grazie alla combinazione della terapia genica e al potenziale terapeutico delle cellule staminali adulte oggi è disponibile l’unica terapia esistente al mondo in grado di curare i bambini affetti dalla Leucodistrofia Metacromatica (MLD), una malattia genetica rara fino ad oggi incurabile e letale nei primi anni di vita (Fumagalli F., Calbi V., et al. Lancet. 2022. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(21)02017-1).
La MLD è causata da mutazioni del gene ARSA che causano assenza della proteina ARSA nei pazienti. Le biotecnologie della terapia genica permettono di veicolare la versione “sana” del gene ARSA alle cellule del paziente e quindi produrre la proteina ARSA funzionante. Questo effetto è diventato farmacologico e terapeutico grazie al trasferimento del gene ARSA alle cellule staminali emopoietiche prelevate dal paziente MLD. Le cellule staminali geneticamente corrette sono state trapiantate nel midollo dello stesso paziente donatore e in questa sede non solo hanno ripopolato tutta la filiera di cellule emopoietiche, ma hanno anche contribuito alla ricostituzione della microglia e alla bio-distribuzione dell’enzima funzionante in tutti i distretti biologici (organi e tessuti) incluso il cervello che è il principale organo affetto dalla malattia.

La strategia terapeutica terapia genica-cellule staminali adulte descritta per la MLD, è stata già applicata con successo per la cura di altre malattie genetiche rare.
Il successo terapeutico è chiaramente subordinato a intensa attività di ricerca di base prima e preclinica successivamente che deve assicurare la produzione della proteina designata in modo efficace, non tossico e a lungo termine. È basilare verificare che la proteina prodotta tramite terapia genica sia funzionante e in grado di riprestare le funzioni biologiche alterate nei pazienti in seguito alla malattia. A tale scopo in parallelo sono sviluppati saggi biomolecolari in grado di rilevare la presenza di proteina funzionate in piccole quantità di campioni biologici e di fornire i parametri utili per il monitoraggio dell’efficacia della terapia.

La strategia di terapia genica e cellule staminali adulte è in continua evoluzione e utilizza le moderne scoperte scientifiche nel settore della biologia molecolare, della biochimica e biologia cellulare, basti pensare alle recenti sperimentazioni che vedono l’applicazione del sistema di editing CRISPR alle tecniche di base della terapia genica.
L’obiettivo è quello di ridurre i potenziali effetti avversi, rendere sempre più performante la strategia terapeutica e soprattutto di renderla applicale a tutte quelle malattie per le quali al momento non ci sono cure farmacologiche.

SABATA MARTINO E&#x27; professoressa associata presso il Dipartimento di Chimica, Biologia e Biotecnologie dell’Università di Perugia. 
L’attività di ricerca è focalizzata allo studio degli enzimi lisosomiali e allo sviluppo di strategie terapeutiche per la cura delle malattie genetiche causate da accumulo metabolico lisosomiale. 
Dal 2010 collabora allo studio clinico per terapia della MLD messa a punto presso il Telethon Institute for Gene Therapy – Ospedale S. Raffaele (TIGET-HSR) di Milano, di cui è responsabile il Prof. A. Aiuti, in collaborazione con Orchard Therapeutics (UK). 
Dirige il Laboratorio Biomolecolare per le Proteine Ricombinati (presso il CEMIN dell’Università di Perugia), certificato ISO 9001:2015, finalizzato allo sviluppo di saggi biomolecolari miniaturizzati per il monitoraggio di proteine ricombinati e native nell’ambito di studi clinici.

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