Leucemia acuta: Passato, Presente e Futuro

La leucemia è un tumore delle cellule del sangue. Le cellule normali che si ritrovano nel sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) prendono origine da cellule immature, dette anche cellule staminali, che si trovano nel midollo osseo, cioè in quella parte di tessuto spugnoso contenuto all'interno delle ossa. Nelle persone affette da leucemia vi è una proliferazione incontrollata di queste cellule, che interferisce con la crescita e lo sviluppo delle normali cellule del sangue.
Esistono due tipi di leucemia molto diverse tra loro: la leucemia acuta linfoblastica (LAL) e la leucemia acuta mieloide (LAM). La leucemia linfoblastica acuta rappresenta l'80% di tutte le leucemie diagnosticate in bambini fino a 14 anni, mentre quella mieloide acuta rappresenta il 13%. Nell’adulto è più frequente la leucemia mieloide acuta che rappresenta il 28% di tutte le leucemie. Nel complesso è stato calcolato che nel mondo si ammalano di leucemia circa 350000 persone all’anno.
La terapia standard della leucemia, semplificando, consiste di una chemioterapia di induzione che ha l’obiettivo di indurre appunto la remissione completa di malattia seguita da cicli di consolidamento e intensificazione e/o mantenimento che possono prevedere anche il trapianto allogenico da donatore familiare o non, nei casi a prognosi sfavorevole.
La probabilità di sopravvivenza per la LAL nel bambino e giovane adulto è molto elevata e si avvicina al 90% grazie al miglioramento delle chemioterapie e della terapia di supporto negli anni. Per la LAM, nel complesso, considerando anche la popolazione più anziana, oggi la sopravvivenza si attesta intorno al 25-30% a 5 anni. Anche se nei giovani e per alcune categorie di LAM la probabilità di cura può essere molto più alta, ad oggi ancora questa patologia rappresenta una necessità medica non completamente soddisfatta.
La conoscenza del genoma umano sta portando sempre più ad una profonda caratterizzazione di queste malattie e alla identificazione dei loro punti di forza, ma anche dei loro punti deboli che stanno rappresentando il bersaglio di nuove terapie ‘intelligenti’, vale a dire terapie mirate che ci porteranno a quella che si definisce ‘medicina di precisione’.